کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
بازآفرینی مسابقه محبوب یوروویژن در آسیا با حضور 11 کشور رییس مرکز وکلای قوه قضاییه: در پرونده مطالبه خسارات جنگ ۱۲ روزه، به کاخ سفید، وزارت خزانه‌داری و وزارت جنگ آمریکا ابلاغیه داده ایم اتهام ضرب‌وشتم مأموران امنیتی علیه دو ستاره رئال؛ خطر محرومیت ۱۲ جلسه‌ای کارگردان‌های حاضر در کن ۲۰۲۷ چه کسانی خواهند بود؟ از اسکورسیزی تا اوستلوند بال باستانی 150 میلیون ساله را روی لباس های گران قیمت دیده اید؟ / راز لوگوی آرکتریکس (+تصاویر) عواقب تجاوز برای «راسل برند» بازیگر و کمدین بریتانیایی میکروبیوم روده چیست و چه نقشی در سلامت بدن دارد؟ افتادگی پلک چشم؛ از تغییرات ناشی از افزایش سن تا اختلالات عصبی از نمایندگی تا «کمپین دائمی»؛ مسئله رسایی و همفکران او چیست قولنج کلیوی چیست و چه علامتی دارد؟ جانباختن یک زن در حمله سگ شکاری در بردسیر کرمان افزایش دی اکسید کربن خون/ بدن با گاز چه می کند؟ آرتریت روماتوئید و سرطان؛ بیماری خودایمنی چگونه با خطر ابتلا به تومور ارتباط پیدا می کند؟ کریستیانو رونالدو تهیه‌کننده سینما شد؛ همکاری با ستاره‌های هالیوود در نخستین فیلم بلند مجید حسینی‌نژاد، از جنگجویی تا امید