۱۰ آبان ۱۴۰۴
به روز شده در: ۱۰ آبان ۱۴۰۴ - ۱۵:۳۹
فیلم بیشتر »»
کد خبر ۷۵۷۳۱۵
تاریخ انتشار: ۱۸:۴۱ - ۰۲-۰۹-۱۳۹۹
کد ۷۵۷۳۱۵
انتشار: ۱۸:۴۱ - ۰۲-۰۹-۱۳۹۹

تایید نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان

نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها می‌شود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.

به گزارش یورونیوز؛ کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می‌دهند اما آزمایش‌های اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر می‌کنند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش‌ها اثربخشی کپسول‌های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.

دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمان‌های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»

آقای گوردون که خود یک متخصص بیماری‌های کودکان است، این بنیاد را در سال ۱۹۹۹ با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال ۲۰۱۴ و در سن ۱۷ سالگی درگذشت.

در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آنها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می‌شوند و به طور متوسط ​​در ۱۴.۵ سالگی فوت می‌کنند.

این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول‌های پروتئینی به نام پروگرین می‌شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می‌شود.

اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده بر روی ۶۲ کودک مبتلا در جهان صورت گرفته که در مقایسه با ۸۱ کودکی که این دارو را مصرف نکرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر کرده‌اند.

شایع‌ترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.

ارسال به دوستان
ورود کد امنیتی
captcha
اختلال شبکه ایستگاه‌های شارژ خودروی برقی برطرف شد درباره داوینچی زنده چه می‌دانید؟ یک نگرانی برای خیابان انقلاب امیرحسین قیاسی: آقای عراقچی گفتند به مردم فنلاند، شربت زعفران دادیم چون افسرده‌اند/ مردم فنلاند شادترین مردم جهان‌اند/ برویم سفارت افغانستان چایی نبات بدهیم(فیلم) بانک جهانی از افزایش ضریب جینی ایران به ۳۵.۹ درصد خبر داد عراقچی: فناوری هسته‌ای همچنان پابرجاست، دستگاه و ساختمان ها خسارت دید / تمایلی به مذاکرات مستقیم با واشنگتن نداریم /نمی‌توانیم غنی‌سازی را متوقف کنیم ارزش بازار انویدیا با جهش تاریخی از ۵ تریلیون دلار عبور کرد مدوزا؛ خودرو لهستانی معمولی یا ایده ای برای فردیناند پورشه(+تصاویر) بهروز افخمی از برنامه سینمایی «هفت» رفت عمارت منشا تهران؛ معماری هوشمندانه و یک بازسازی حرفه ای(عکس) قاتل فراری را شناسایی کنید(+عکس) هشدار خانه «ای بی»: پانسمان حیاتی بیماران پروانه‌ای در  کمبود شدید نرخ سود بین‌بانکی برای پنجمین هفته پیاپی ثابت ماند انتقال هنرمند معروف آمریکایی به‌دلیل فحشا به زندان جدید واژگونی مینی‌بوس حادثه ساز شد/ ۱۳ مصدوم